Βασική διαφορά – Ex Vivo vs In Vivo Γονιδιακή θεραπεία
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια σημαντική τεχνική που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ή την πρόληψη γενετικών ασθενειών με την εισαγωγή γονιδίων για γονίδια που λείπουν ή είναι ελαττωματικά. Ορισμένες ασθένειες μπορούν να θεραπευτούν με την εισαγωγή των υγιών γονιδίων στη θέση των μεταλλαγμένων ή ελλειπόντων γονιδίων που ευθύνονται για τη νόσο. Η γονιδιακή θεραπεία εφαρμόζεται ως επί το πλείστον για σωματικά κύτταρα παρά για κύτταρα γεννητικής σειράς και μπορεί να κατηγοριοποιηθεί σε δύο κύριους τύπους που ονομάζονται γονιδιακή θεραπεία Ex vivo και γονιδιακή θεραπεία In vivo. Η βασική διαφορά μεταξύ Ex vivo και In vivo γονιδιακής θεραπείας είναι ότι τα θεραπευτικά γονίδια μεταφέρονται σε in vitro κυτταρικές καλλιέργειες και επανεισάγονται σε έναν ασθενή in ex vivo γονιδιακή θεραπεία, ενώ τα γονίδια παρέχονται απευθείας στους ιστούς ή τα κύτταρα του ασθενούς χωρίς να καλλιεργούνται τα κύτταρα in vitro σε vivo γονιδιακή θεραπεία.
Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία Ex Vivo;
Η γονιδιακή θεραπεία Ex vivo είναι ένας τύπος γονιδιακής θεραπείας που περιλαμβάνει εξωτερική τροποποίηση του κυττάρου ενός ασθενούς και επανεισαγωγή του στον ασθενή. Τα κύτταρα καλλιεργούνται στα εργαστήρια (εκτός του σώματος του ασθενούς) και εισάγονται γονίδια. Στη συνέχεια επιλέγονται οι σταθεροί μετασχηματιστές και επανεισάγονται στον ασθενή για τη θεραπεία της νόσου. Η ex vivo γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εφαρμοστεί μόνο σε ορισμένους τύπους κυττάρων ή επιλεγμένους ιστούς. Τα κύτταρα μυελού των οστών είναι τα κύτταρα που χρησιμοποιούνται συχνά για ex vivo γονιδιακή θεραπεία.
Διαδικασία γονιδιακής θεραπείας Ex Vivo
Υπάρχουν πολλά σημαντικά βήματα που εμπλέκονται στη γονιδιακή θεραπεία Ex vivo ως εξής:
- Κύτταρα με ελαττωματικά γονίδια απομονώνονται από τον ασθενή.
- Απομονωμένα κύτταρα αναπτύσσονται σε καλλιέργειες στο εργαστήριο.
- Τα θεραπευτικά γονίδια εισάγονται ή εισάγονται στις αναπτυγμένες κυτταροκαλλιέργειες χρησιμοποιώντας φορείς.
- Τα μετασχηματισμένα κύτταρα επιλέγονται από τα μη μετασχηματισμένα κύτταρα και αναπτύσσονται.
- Επιλεγμένα κύτταρα μεταμοσχεύονται στον ασθενή.
In ex vivo γονιδιακή θεραπεία, φορείς ή φορείς χρησιμοποιούνται για την παροχή γονιδίων στα κύτταρα-στόχους. Η επιτυχής παράδοση γονιδίου εξαρτάται από το σύστημα φορέα και οι σημαντικοί φορείς που χρησιμοποιούνται στην ex vivo γονιδιακή θεραπεία είναι ιοί, κύτταρα μυελού των οστών, ανθρώπινο τεχνητό χρωμόσωμα κ.λπ. Σε σύγκριση με την in vivo γονιδιακή θεραπεία, η ex vivo γονιδιακή θεραπεία δεν περιλαμβάνει δυσμενείς ανοσολογικές αντιδράσεις στον οργανισμό του ασθενούς αφού η γενετική διόρθωση γίνεται in vitro. Ωστόσο, η επιτυχία εξαρτάται από τη σταθερή ενσωμάτωση και έκφραση του θεραπευτικού γονιδίου στο σώμα του ασθενούς.
Εικόνα 01: Ex vivo γονιδιακή θεραπεία
Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία In Vivo;
Γονιδιακή θεραπεία in vivo είναι μια τεχνική που περιλαμβάνει απευθείας παράδοση γονιδίων στα κύτταρα ενός συγκεκριμένου ιστού μέσα στο σώμα του ασθενούς για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών. Μπορεί να εφαρμοστεί σε πολλούς ιστούς του ανθρώπινου σώματος συμπεριλαμβανομένου του ήπατος, των μυών, του δέρματος, των πνευμόνων, του σπλήνα, του εγκεφάλου, των κυττάρων του αίματος, κ.λπ. Τα θεραπευτικά γονίδια εισάγονται από τους φορείς που βασίζονται σε ιούς ή μη ιούς στον ασθενή. Ωστόσο, η επιτυχία εξαρτάται από πολλούς παράγοντες όπως η αποτελεσματική πρόσληψη των φορέων που φέρουν θεραπευτικό γονίδιο από τα κύτταρα-στόχους, η ενδοκυτταρική αποικοδόμηση των γονιδίων εντός των κυττάρων-στόχων και η γονιδιακή πρόσληψη από τον πυρήνα, η ικανότητα έκφρασης του γονιδίου κ.λπ.
Εικόνα 02: Γονιδιακή θεραπεία in vivo
Ποια είναι η διαφορά μεταξύ της γονιδιακής θεραπείας Ex Vivo και In Vivo;
Ex Vivo vs In Vivo Γονιδιακή Θεραπεία |
|
| Η γονιδιακή θεραπεία ex vivo είναι ένας τύπος γονιδιακής θεραπείας που εκτελείται εξωτερικά στο σώμα του ασθενούς. Η γονιδιακή τροποποίηση γίνεται έξω από το σώμα. | Γονιδιακή θεραπεία in vivo είναι ένας άλλος τύπος γονιδιακής θεραπείας που γίνεται απευθείας όταν τα ελαττωματικά κύτταρα βρίσκονται ακόμα στο σώμα. Τα γονίδια αλλάζουν όταν βρίσκονται ακόμα μέσα στο σώμα. |
| Απομόνωση και καλλιέργεια | |
| Τα ελαττωματικά κύτταρα απομονώνονται και καλλιεργούνται στο εργαστήριο. | Τα ελαττωματικά κύτταρα δεν απομονώνονται ούτε καλλιεργούνται στο εργαστήριο. |
| Επιλογή Μετασχηματιστών | |
| Οι σταθεροί μετασχηματιστές επιλέγονται πριν από την επανεισαγωγή. | Δεν μπορούν να επιλεγούν σταθεροί μετασχηματιστές. |
| Ανεπιθύμητη Ανοσολογική Απόκριση | |
| Αυτή η μέθοδος δεν εισάγει δυσμενείς ανοσολογικές αποκρίσεις στο σώμα του ασθενούς. | Αυτή η μέθοδος εισάγει ανεπιθύμητες ανοσολογικές αντιδράσεις στο σώμα του ασθενούς. |
Σύνοψη – Ex Vivo vs In Vivo Γονιδιακή θεραπεία
Θεραπευτικά γονίδια εισάγονται στον οργανισμό του ασθενούς ως θεραπεία για ορισμένες ασθένειες. Είναι γνωστή ως γονιδιακή θεραπεία και μπορεί να γίνει με δύο τρόπους, δηλαδή ex vivo γονιδιακή θεραπεία και in vivo γονιδιακή θεραπεία. Η διαφορά μεταξύ ex vivo και in vivo γονιδιακής θεραπείας είναι ότι η εισαγωγή γονιδίων στην ex vivo γονιδιακή θεραπεία γίνεται στις κυτταροκαλλιέργειες εξωτερικά του σώματος του ασθενούς και τα διορθωμένα κύτταρα επανεισάγονται στον ασθενή ενώ τα γονίδια γονιδιακής θεραπείας in vivo εισάγονται απευθείας στο εσωτερικούς ιστούς-στόχους χωρίς απομόνωση των κυττάρων. Η επιτυχία και των δύο διαδικασιών εξαρτάται από τη σταθερή εισαγωγή και μετασχηματισμό των θεραπευτικών γονιδίων στα κύτταρα του ασθενούς.
